Муковисцидоз – под контролем?

Редкое

Порядка 4 тысяч человек в России страдают муковисцидозом – системным заболеванием, обусловленным мутацией гена CFTR – трансмембранного регулятора муковисцидоза. При мутации в результате поражения желез внутренней секреции вырабатывается вязкий густой секрет, играющий ключевую роль в формировании хронического воспалительного процесса в бронхолегочной системе. Это приводит к тяжелым нарушениям функций почти всех органов и систем.

Лечение таких пациентов берет на себя государство, поскольку терапия – пожизненная и дорогостоящая.

Наличие густого вязкого секрета в бронхах при муковисцидозе определяет необходимость регулярного применения муколитических препаратов, улучшающих отхождение мокроты. Часть пациентов получают таргетную терапию, восстанавливающую функцию белка муковисцидозного трансмембранного регулятора.

Стоимость таргетной терапии для одного человека с этой болезнью составляет от 10 до 20 млн рублей в год. В такую сумму обходятся государству препараты, действие которых направлено на замедление патологических процессов, связанных со снижением активности белка CFTR в желудочно-кишечном тракте и респираторной системе.

В качестве базовой муколитической терапии при муковисцидозе применяется дорназа альфа. В настоящее время в мире зарегистрировано два препарата с таким МНН: российский и зарубежный. Зарубежный препарат дорназа альфа, согласно государственному реестру предельных отпускных цен, стоил на российском рынке 5,5 тыс. рублей за упаковку, но с февраля 2022 года в Россию не поставляется.

Дорогое

«Все годы пациенты обеспечивались препаратом зарубежного производства. На российском рынке появился биоаналог. Он хорошо себя проявил, большинству пациентов подошел. Но, как на любой хороший препарат, может быть индивидуальная непереносимость», – рассказала в эфире радиостанции «Говорит Москва» председатель правления региональной общественной организации Московской области «Помощь больным муковисцидозом» Ольга Алекина.

Регионы могут самостоятельно закупать дорогостоящее лечение зарубежным препаратом, но в случае назначения его пациенту врачебной комиссией. Такое назначение возможно, если у пациента возникла нежелательная реакция на другой принимаемый препарат.

Так, например, красноярский Минздрав в сентябре 2023 года заключил контракт на закупку швейцарского препарата «Пульмозим» на рекордные 16 459 987 рублей. Для сравнения: аналогичный курс российского препарата стоит в разы дешевле.

Спустя некоторое время в единой информационной системе в сфере закупок появились проекты еще 18 контрактов на закупку данного препарата на сумму более 90 млн рублей.

Конечно, на любой препарат возможны индивидуальные реакции, и они тщательно отслеживаются производителями лекарств. Как показывают клинические исследования, оба препарата хорошо переносятся пациентами. Нежелательная реакция – явление редкое и наблюдается примерно в 6% случаев. Например, по данным производителя оригинального препарата, частота некоторых нежелательных реакций, например таких, как сыпь, может достигать 10%, однако отмена приема препарата потребовалась только у 3% пациентов.

По итогам сравнительного исследования биоаналога дорназы альфа и оригинального препарата, которое проходило на базе 15 аккредитованных медицинских центров, была установлена сопоставимость оригинального препарата и биоаналога дорназы альфа по параметрам эффективности и безопасности. Доля нежелательных реакций была одинакова и составляла 6%.

Согласно данным, ранее опубликованным в специализированном журнале «Педиатрия», при наблюдении применения биоаналога в реальной клинической практике было показано, что более 93% пациентов хорошо переносят терапию препаратом отечественного производства. Все нежелательные явления соответствовали уже известным, ранее выявленным в исследованиях оригинального препарата дорназа альфа.

Примечательно, что только в трети случаев в состав врачебной комиссии по рассмотрению нежелательных реакций входили специалисты, имеющие опыт оказания медицинской помощи пациентам с муковисцидозом. Как отмечают эксперты, чаще всего больные муковисцидозом наблюдаются у участковых педиатров, которым, не имея опыта ведения пациентов с редким заболеванием, сложно разобраться, столкнулись ли они действительно с нежелательной реакцией. Поэтому, если возникает подозрение, что препарат не подходит пациенту и требует замены, важно обратиться к специалистам, которые занимаются наблюдением и лечением больных с муковисцидозом.

Дефектуры – не будет?

Очевидно, что ситуация с обеспечением жизненно важными препаратами в связи с уходом западных фармкомпаний с рынка заставляет пациентов испытывать тревогу.

При этом единственный в мире биоаналог дорназы альфа создан и производится в России. Для детей препарат закупает фонд «Круг добра», взрослые пациенты получают его по программе «14 высокозатратных нозологий».

Сегодня производство дорназы альфа в России в большей части покрывает потребность людей с редкой болезнью, поскольку, согласно национальному регистру пациентов с муковисцидозом за 2020 год, 95% больных обеспечены дорназой альфа в качестве муколитической терапии.