Технологии генной и клеточной терапии в последние годы получили широкое развитие, они находят применение для лечения все большего числа наследственных, онкологических и аутоимунных заболеваний и поэтому уже стали технологиями сегодняшнего дня, заявили российские специалисты, выступившие на V Конгрессе молодых ученых, проходящем на федеральной территории Сириус.
Факторы, определяющие развитие клеточных и генных технологий, и вызовы, стоящие перед исследователями, клиницистами и регуляторами на пути к медицине будущего, обсуждались на сессии "Открывая будущее: генные и клеточные технологии в биомедицине" Конгресса молодых ученых.
"Все, что мы получаем в рамках полногеномных исследований, - это основа для разработки генной терапии. В этом мы видим колоссальный успех, это классическая генозаместительная терапия. Всем известные лекарственные препараты, разработанные для лечения спинальной мышечной атрофии, миодистрофии Дюшенна, которые показывают хорошую эффективность", - сказал директор медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев.
По его словам, есть и другие подходы для лечения миодистрофии Дюшенна и других моногенных заболеваний - например, основанные на технологиях молекул малых РНК (мРНК). У нас прекрасные перспективы в этом плане", - подчеркнул Куцев.
"Генные технологии развиваются стремительно, большими шагами, и являются технологиями не завтрашнего, а, по сути, уже сегодняшнего дня. Они особенно находят применение в диагностике и терапии моногенных наследственных заболеваний", - сказала заместитель директора по науке Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М.В. Ломоносова, ведущий научный сотрудник НМИЦ эндокринологии Минздрава России, член президиума Российской ассоциации содействия науке Мария Воронцова.
Она объяснила преимущества генных технологий. "Потому что, во-первых, стоимость этих технологий снижается", - отметила Мария Воронцова. Кроме того, в клинике находят применение новые подходы - например, редактирование генома, добавила она.
Вместе с тем, для развития генных технологий надо учитывать как регуляторные аспекты, так и позицию клиницистов, добавила Мария Воронцова. "Все-таки врачи более консервативны, чем ученые, и это очень часто создает коллизию", - сказала она.
Достижения современной биомедицины позволяют перейти к персонализированному лечению онкологических заболеваний, отметил заместитель директора по научной работе Национального исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии имени почетного академика Н.Ф. Гамалеи Минздрава РФ Денис Логунов.
"Единственный путь сейчас - переход к полной генетике. Необходим полный сиквенс опухоли. Понимая, как "сломалась" опухоль, и что в ней изменено, онкологи сразу получают инструмент для таргетной химиотерапии, в несколько раз эффективнее оказывая помощь онкологическому пациенту", - сказал он.
О прорывах в области клеточной терапии рассказала заведующая лабораторией репарации и регенерации тканей Центра регенеративной медицины Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М.В. Ломоносова Анастасия Ефименко.
"Этот год для нашей страны стал в каком-то смысле переломным - я с гордостью могу сказать, что и к нам, и в другие крупные клинические центры пришли первые отечественные оригинальные разработки, клеточные препараты для лечения очень тяжелых, очень серьезных заболеваний, не имеющие других альтернатив. Это произошло благодаря федеральной поддержке, благодаря адаптивному подходу наших регуляторов, облегчивших пути многих таких препаратов в клинику", - сказала Ефименко.
Конгресс молодых ученых - ключевое ежегодное мероприятие Десятилетия науки и технологий в России. - информационный партнер и официальное фотохост-агентство V Конгресса молодых ученых. Кроме того, информационным партнером V Конгресса молодых ученых выступает международное информационное агентство и радио Sputnik.
Обсудить